Tres pacientes con enfermedades autoinmunitarias severas en China entraron en remisión tras recibir un tratamiento experimental con células inmunitarias bioingenierizadas y modificadas mediante la tecnología CRISPR.
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Tres pacientes con enfermedades autoinmunitarias severas en China entraron en remisión tras recibir un tratamiento experimental con células inmunitarias bioingenierizadas y modificadas mediante la tecnología CRISPR.
Según afirma la revista Nature, se trata de los primeros casos tratados con células inmunitarias derivadas de donantes y podría ser clave para tratamientos a escala mundial.
Uno de los pacientes, Gong, un hombre de 57 años de Shanghái con esclerosis sistémica, enfermedad que afecta el tejido conectivo y puede provocar daños en los órganos, informó que solo tres días después de la terapia, su piel comenzó a aflojarse y pudo recuperar movilidad en los dedos. Dos semanas más tarde, pudo reincorporarse a su trabajo. "Me siento muy bien", aseguró más de un año después del tratamiento.
Cómo funciona la terapia CAR T
La terapia CAR T, que modifica células T con receptores de antígeno quimérico (CAR) para atacar células inmunitarias defectuosas, mostró ser eficaz en el tratamiento de cánceres hematológicos, con varios productos aprobados en Estados Unidos. No obstante, su aplicación para enfermedades autoinmunitarias, como lupus y esclerosis múltiple, es más reciente.
Este tratamiento suele requerir células inmunitarias del propio paciente, lo que incrementa tanto los costos como el tiempo de producción. Para reducir este obstáculo, investigadores comenzaron a desarrollar terapias CAR T utilizando células donadas.
Si la estrategia tiene éxito, permitiría a las farmacéuticas aumentar la producción a gran escala, reduciendo costos y tiempos de espera. Según el inmunólogo Lin Xin, de la Universidad de Tsinghua en Pekín, un solo donante podría proporcionar células para tratar a más de cien pacientes.
Así fue el tratamiento
El proceso de terapia CAR T implica la extracción de células T de donantes, que luego son modificadas con receptores CAR para atacar células B patógenas. En este caso, se utilizó CRISPR-Cas9 para editar cinco genes de las células T y evitar complicaciones inmunológicas.
Los primeros tratamientos comenzaron en mayo de 2023, y los resultados fueron satisfactorios:
La primera persona en recibir el tratamiento, en mayo de 2023, fue una mujer de 42 años con un tipo de miopatía autoinmune. Dos meses después del tratamiento, los investigadores afirman que la mujer alcanzó la remisión completa: los autoanticuerpos de la mujer descendieron a niveles indetectables, y su fuerza muscular y movilidad mejoraron espectacularmente.
Las células T destruyeron todos los linfocitos B, incluidas las células patógenas relacionadas con las enfermedades autoinmunes. Sobrevivieron durante semanas en los receptores antes de desaparecer en su mayor parte y, con el tiempo, volvieron a aparecer nuevas células B sanas, pero no patógenas. Se observó una respuesta similar en personas con afecciones autoinmunes que recibieron células CAR T derivadas de sus propias células.
Aunque no se observaron reacciones adversas graves como el síndrome de liberación de citoquinas, común en pacientes con cáncer tratados con CAR T, los investigadores seguirán evaluando posibles rechazos inmunitarios a largo plazo.
Resultados más que alentadores
El ensayo, dirigido por Xu Huji, reumatólogo de la Universidad Médica Naval de Shanghái, es el primero en reportar resultados en el tratamiento de enfermedades autoinmunitarias.
Tras seis meses de seguimiento, los pacientes continúan en remisión, y otras dos docenas de individuos recibieron un tratamiento similar con resultados mayormente positivos. Si bien los resultados preliminares son alentadores, Xu y su equipo destacan la necesidad de evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento en un mayor número de personas antes de considerar su aplicación a gran escala.
Si tiene éxito en más personas y durante más tiempo, "podría cambiar el paradigma", afirma Daniel Baker, inmunólogo de la Universidad de Pensilvania en Filadelfia, ya que más de 80 enfermedades autoinmunes están relacionadas con el mal funcionamiento de las células inmunitarias.