Buenos Aires, La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en la Argentina el uso de una droga para el tratamiento de pacientes adultos que sufren tumores renales denominados angiomiolipomas, asociados a una enfermedad neurológica conocida como "complejo de
esclerosis tuberosa" (CET), y que no requieren cirugía inmediata.
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Buenos Aires, La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en la Argentina el uso de una droga para el tratamiento de pacientes adultos que sufren tumores renales denominados angiomiolipomas, asociados a una enfermedad neurológica conocida como "complejo de
esclerosis tuberosa" (CET), y que no requieren cirugía inmediata.
Según indicaron especialistas, se trata de la primera aprobación de un tratamiento médico en esta población de
pacientes.
La noticia sobre esta droga, denominada everolimus, fue dada a conocer hoy durante un simposio en el marco del XXXII Congreso Argentino de Neurología Infantil, efectuado en Buenos Aires.
"Hasta el momento, la indicación para este tipo de tumores era la cirugía. Ahora tenemos este tratamiento que en la mayoría de los pacientes demostró una disminución del volumen del tumor. Con esto podemos evitar la cirugía y también disminuir la chance de que en el futuro haya una insuficiencia renal", explicó la especialista Blanca Diez, jefa del Servicio de Oncología Neurológica de la Fundación para la Lucha contra las Enfermedades
Neurológicas de la Infancia (FLENI).
Señaló que esta afección "es un trastorno genético que puede rovocar que se formen tumores en los órganos vitales, incluyendo el cerebro (en este caso se denominan SEGAs) y el riñón (angiomiolipomas)".
"Estos tumores renales ocurren hasta en un 80 por ciento de los pacientes que presentan complejo de esclerosis tuberosa", dijo la especialista.
"Los angiomiolipomas son la causa principal de morbilidad y mortalidad en pacientes adultos con CET, ya que los tumores de mayor tamaño pueden causar hemorragias severas que precisen intervención quirúrgica o provocar insuficiencia renal. Los íntomas del tumor pueden incluir náuseas, vómitos, dolor y
hemorragia", explicó.
Según los datos dados a conocer hoy, el everolimus demostró, en un estudio denominado EXIST-2 (EXamining everolimus In a Study of TSC), una reducción del tamaño del tumor renal y ausencia de nuevos tumores, de acuerdo con el estudio Fase III en pacientes con angiomiolipomas, asociados con el complejo esclerosis tuberosa (CET).
Este ensayo, realizado en 118 pacientes, mostró que el 42 por ciento de los pacientes (33 de 79) experimentó una respuesta en el grupo del compuesto, frente al 0 por ciento de los pacientes (0 de 39) en el grupo de placebo basado en la mejor tasa de respuesta global.
En tanto, otro ensayo Fase III, en pacientes con CET, demostró reducción del tamaño de los tumores cerebrales (SEGAs) con el uso de everolimus.
Según se explicó, además de la reducción del tumor observada con everolimus en este ensayo, se observó una "mejoría significativa" en las lesiones cutáneas incluyendo angiofibromas faciales, que pueden ser una de las principales preocupaciones en personas que padecen CET.
El CET afecta aproximadamente de uno a dos millones de personas en todo el mundo, con una prevalencia aproximada de 1 cada 6 mil nacidos vivos.
Esto significa que para detectarla es preciso hallar una combinación de síntomas, ya que no hay pruebas sencillas genéticas disponibles para identificar nuevos casos, ni existen marcadores bioquímicos de los defectos genéticos.
El especialista Hugo Arroyo, médico neurólogo infantil y jefe del Servicio de Neurología del Hospital Garrahan, señaló que "la enfermedad se transmite en un tercio de los casos por padecerla uno de los padres, mientras que en los dos tercios restantes se trata de casos esporádicos, es decir que son mutaciones nuevas".
"Algunos pacientes sólo muestran mínimas manifestaciones, y otros tienen un compromiso multisistémico, o sea que compromete muchos órganos", explicó el especialista, quien agregó que las manifestaciones más graves son las que se producen a nivel del Sistema Nervioso Central.
La médica Angeles Schteinschnaider, jefa del Departamento de Neurología Infantil de FLENI, subrayó que la aparición de una terapia farmacológica para una condición que hasta ahora sólo podía tratarse con cirugía "genera una gran expectativa".
"Una opción farmacológica que remplace una cirugía mayor es un salto muy importante en la calidad de vida de estos pacientes.
Estos tumores (en referencia a los SEGA) son de localización profunda, próximos a los ventrículos cerebrales, haciendo que su cirugía sea compleja. Por otro lado son de lento crecimiento, y si luego de una cirugía queda un resto tumoral, invariablemente van a volver a crecer. Por eso, la posibilidad de detener su crecimiento con un fármaco utilizado por vía oral en reemplazo de una cirugía de gran envergadura es de suma importancia", remarcó.